Il Testo Unico Malattie Rare (DDL) dopo tre anni di lavori e forse ancor più tempo dedicato alla preparazione delle coscienze a ritenerlo una necessità sociale, diventa una Legge dello Stato ed ecco le noste riflessioni.
Finalmente condividiamo con Voi la nostra felicità per questo risultato raggiunto.
Il Testo Unico Malattie Rare (DDL) dopo tre anni di lavori e forse ancor più tempo dedicato alla preparazione delle coscienze a ritenerlo una necessità sociale, diventa una Legge dello Stato.
Approvato in sede deliberante in commissione Igiene e Sanità del Senato, il Ddl malattie rare, Testo unico che assorbe diversi Ddl, è strumento destinato al miglioramento della presa in carico e dell’assistenza di oltre 2 milioni di malati rari in Italia.
Con il testo redatto e mezzo di sedici articoli vengono organicamente definite le malattie rare, i diritti di chi ne è affetto ed il quadro organizzativo che tenderà a garantire una nuova uniformità assistenziale.
Tra i principali contenuti del testo troviamo disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione di farmaci orfani, il potenziamento e riordino della Rete nazionale delle malattie rare (già istituita con legge n. 279/2001); l’evidenza e l’importanza del Piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato redatto dai Centri di riferimento individuati secondo la legge n.279/2001, totalmente a carico del Servizio sanitario nazionale; la disposizione dell’aggiornamento dell’elenco delle malattie rare; l’attenzione all’immediata disponibilità dei farmaci prescritti per l’assistenza dei pazienti affetti da una malattia rara. Viene inoltre consentita in deroga alle disposizioni vigenti l’importazione di farmaci in commercio in altri Paesi purché presenti nei Piani diagnostico-terapeutici.
Le finalità specifiche della legge vengono individuate nell’art. 1, ove si evince che tale normativa tenderà a garantire:
– l’uniformità della erogazione sul territorio nazionale delle prestazioni e dei medicinali, inclusi quelli orfani;
– il coordinamento, l’aggiornamento periodico dei livelli di assistenza e dell’elenco delle malattie rare;
– il coordinamento, il riordino ed il potenziamento della rete nazionale per le malattie rare già istituita con il regolamento di cui al decreto del Ministro della sanità 18 maggio 2001, n. 279.
Come anticipato il presente disegno di legge definisce, all’articolo 2 e all’articolo 3, cosa si intende per malattia rara e per farmaco orfano, sulla base di quanto previsto dal regolamento (CE) n. 141/2000 del Parlamento europeo e del Consiglio, del 16 dicembre 1999.
E’ bene precisare però che il Testo Unico Malattie Rare ad oggi costituisce solo un punto di partenza a cui dovranno seguire gli indispensabili provvedimenti attuativi.
Precisamente, dal momento dell’entrata in vigore della legge, con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, decorreranno i termini entro i quali gli Organi preposti dovranno tendenzialmente porre in essere i 5 atti necessari alla sua piena attuazione.
Di seguito indichiamo le specifiche attività:
– Entro due mesi deve essere istituito il Comitato Nazionale per le Malattie Rare con decreto del Ministero della Salute;
– Entro 3 mesi deve essere istituito il Fondo di Solidarietà per le persone affette da malattie rare con decreto del Ministero del Lavoro di concerto con Ministero della Salute e MEF;
– Vi sono poi due accordi che devono essere presi in sede di conferenza Stato-Regioni entro 3 mesi: uno è relativo all’approvazione del Secondo Piano Nazionale Malattie Rare e riordino della Rete; l’altro è un accordo con cui dovranno essere definite le modalità per assicurare un’adeguata informazione a professionisti sanitari, pazienti e famiglie.
– Entro 6 mesi, servirà anche un Regolamento del Ministero della Salute, di concerto con il Ministero dell’Università e Ricerca, per stabilire i meccanismi degli incentivi fiscali in favore dei soggetti, pubblici o privati, impegnati nella ricerca e produzione dei farmaci orfani.
In sostanza può affermarsi che la timeline individuata presuppone un iter di attuazione a 6 mesi dei cinque punti essenziali.
Tuttavia, per onestà intellettuale è d’obbligo evidenziare che i termini individuati non sono perentori ma solo ed esclusivamente ordinatori; è quindi possibile che l’effettiva attuazione subisca slittamenti dovuti alla rete burocratica e ministeriale che auspichiamo però possano essere limitati, proprio in ragione della necessità dei pazienti di essere finalmente tutelati nelle proprie esigenze e nelle proprie aspettative.
Vorremmo infine porre l’accento su alcuni articoli che introducono tematiche che, desideriamo, possano in futuro diventare diritti acquisiti.
Evidenziamo tra i tanti l’articolo 4.
Tale articolo rimette ai centri di riferimento di cui al D.M. 279 del 2001, la definizione del piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato che comprenderà i trattamenti ed i monitoraggi di cui necessita una persona affetta da malattia rara, garantendo anche un percorso strutturato nella transizione dall’età pediatrica all’età adulta.
Segnaliamo inoltre quanto disposto dall’articolo 5 che assicura l’assistenza farmaceutica e l’immediata disponibilità dei farmaci orfani.
L’articolo statuisce infatti che i farmaci di fascia A od H prescritti ai pazienti affetti da una malattia rara vengano erogati dalle farmacie dei presìdi sanitari, dalle aziende sanitarie territoriali di appartenenza del paziente – anche nel caso di diagnosi della malattia rara in una regione diversa da quella di residenza – e dalle farmacie pubbliche e private convenzionate con il Servizio sanitario nazionale, in tale ultimo caso viene richiamato il rispetto degli accordi regionali.
Viene inoltre disposto che i farmaci di cui all’articolo in esame vengano comunque resi disponibili dalle regioni anche nelle more dei periodici aggiornamenti per il loro inserimento nei prontuari terapeutici ospedalieri o in altri elenchi analoghi predisposti dalle competenti autorità regionali o locali e viene consentita l’importazione in deroga di farmaci in commercio in altri Paesi anche per usi non autorizzati nei Paesi di provenienza, purché compresi nei Piani diagnostici terapeutici assistenziali.
Tenuto conto del contenuto del DDL, delle nostre osservazioni, e certi del fatto che questo costituisce oggi solo un primo ma importante passo, saremo certamente pronti a seguire ed aiutare l’evolversi di questo nuovo percorso con l’intento di giungere presto alla creazione di un sistema assistenziale che possa garantire le cure e le tutele più opportune ad ogni persona affetta da malattia rara.